Καινοτόμος θεραπεία σταματά την εξέλιξη της κυστικής ίνωσης

Η θυμοσίνη α1 (Tα1) είναι ένα καινοτόμο θεραπευτικό μόριο που όχι μόνο διορθώνει τα γενετικά και ιστολογικά ελαττώματα, αλλά μειώνει σημαντικά την φλεγμονή που παρατηρείται στους πάσχοντες από κυστική ίνωση

Διεθνής επιστημονική ομάδα ανακάλυψε έναν πιθανό νέο θεραπευτικό στόχο για την θεραπεία και αναστολή της προόδου της κυστικής ίνωσης, σύμφωνα με στοιχεία που δημοσίευσαν στο επιστημονικό έντυπο Nature Medicine.

Η θυμοσίνη α1 (Tα1) είναι ένα καινοτόμο θεραπευτικό μόριο που όχι μόνο διορθώνει τα γενετικά και ιστολογικά ελαττώματα, αλλά μειώνει σημαντικά την φλεγμονή που παρατηρείται στους πάσχοντες από κυστική ίνωση.

«Αν και υπάρχουν αρκετές θεραπείες για την κυστική ίνωση οι οποίες έχουν βελτιώσει το προσδόκιμο επιβίωσης σημαντικά, δυστυχώς ο μέσος όρος ζωής εκτιμάται περίπου στα 40 έτη. Και το βασικό είναι ότι καμιά θεραπεία δεν είναι αρκετή από μόνη της», εξηγεί ο δρ Αλλαν Γκολντστέιν από το Πανεπιστήμιο «George Washington» που συνεργάστηκε με ειδικούς από τα πανεπιστήμια της Περούτζια και της Ρώμης και ανέπτυξαν την καινοτόμο αγωγή.

Η Κυστική Ίνωση είναι μία σπάνια γενετική ασθένεια, που υπολογίζεται ότι προσβάλλει 75.000 ανθρώπους στη Βόρειο Αμερική, την Ευρώπη και την Αυστραλία. Στην Ελλάδα, οι ασθενείς είναι περίπου 800, με το 1/3 αυτών να έχει ήδη ενηλικιωθεί. Η ασθένεια είναι πολυσυστηματική και προς το παρόν δεν υπάρχει τρόπος ίασης, ενώ οι ασθενείς έχουν μειωμένο προσδόκιμο επιβίωσης.

Η νόσος προκαλείται από τις μεταλλάξεις ενός γονιδίου που λέγεται CFTR το οποίο κωδικοποιεί πρωτεΐνες απαραίτητες για την ομαλή ροή ηλεκτρολυτών και νερού εντός και εκτός των κυττάρων διαφόρων οργάνων, μεταξύ των οποίων και οι πνεύμονες. Όταν το CFTR είναι μεταλλαγμένο, ο οργανισμός μπορεί να παράγει ελαττωματική πρωτεΐνη ή να μην την παράγει καθόλου, με συνέπεια να συσσωρεύεται πυκνή, κολλώδης βλέννα στους πνεύμονες η οποία ευθύνεται για χρόνιες πνευμονικές λοιμώξεις που προοδευτικά προκαλούν βλάβες στον πνευμονικό ιστό και αναπνευστική ανεπάρκεια.

Μέχρι σήμερα έχουν απομονωθεί περισσότερες από 1.900 μεταλλάξεις του γονιδίου CFTR. Για να εκδηλώσει κάποιος τη νόσο, πρέπει να κληρονομήσει δύο μεταλλάξεις (μία από κάθε γονιό). Στην Ελλάδα οι φορείς της νόσου υπολογίζονται σε περισσότερους από 500.000.

Η ελπιδοφόρα θεραπεία

Οι επιστήμονες υποστηρίζουν ότι μια συνθετική εκδοχή της φυσικής θυμοσίνης α1 (Tα1) μπορεί να διορθώσει τα πολλαπλά ιστολογικά ελαττώματα στους πνεύμονες και το λεπτό έντερο ζωικού μοντέλου με κυστική ίνωση, καθώς και τα ελαττώματα στο CFTR, που παρατηρούνται σε κύτταρα που έχουν απομονωθεί από ασθενείς με τη νόσο.

Η Tα1 όχι μόνο μειώνει σε σημαντικό βαθμό την φλεγμονή που συνοδεύει τη νόσο, αλλά αυξάνει και την ωρίμανση, τη σταθερότητα και δραστηριότητα του CFTR. Λόγω αυτής της παρατεταμένης δράσης, η Tα1 προσφέρει μια καλή προοπτική ως θεραπευτικός παράγοντας για την ανακοπή και αντιμετώπισης της κυστικής ίνωσης.

Να σημειωθεί ότι οι επιστήμονες αρχικά απομόνωσαν και χαρακτήρισαν την Tα1 ως τροποποιητή βιολογικής ανταπόκρισης με πιθανή ανοσολογική θεραπευτική δραστηριότητα το 1979. Αν και το πεπτίδιο παράγεται σε μικρές ποσότητες σε αρκετούς περιφερειακούς λεμφοειδείς και μη λεμφοειδείς ιστούς, οι υψηλότερες συγκεντρώσεις του εντοπίζονται στον θύμο αδένα.

Η Tα1 είναι εγκεκριμένη εδώ και 15 χρόνια σε περισσότερες από 35 χώρες για την θεραπεία ασθενών με ιογενείς λοιμώξεις, ανοσοανεπάρκειες, κακοήθειες και κατά του HIV/AIDS. Έχει εξαιρετικό προφίλ ασφαλείας και δεν προκαλεί ανεπιθύμητες ενέργειες και τοξικότητες που συνήθως σχετίζονται με ανοσορυθμιστικούς παράγοντες.


Newsroom ΔΟΛ